Graphite Bio - первопроходец в области точного редактирования генов (но это не точно)

О компании. Всего компания привлекла $195,7 млн. Акционеры компании – Versant Ventures, Samsara BioCapital. Graphite Bio утверждает, что является первопроходцем в области точного редактирования генов для достижения одной из самых труднодостижимых целей медицины – точно «найти и заменить» любой ген в геноме – и что ее платформа для редактирования генов следующего поколения позволяет точно исправлять мутации, заменять целые гены, вызывающие заболевания, или вставлять новые гены в заранее определенные безопасные места. Технология Graphite Bio разработана Мэтью Портеусом и Марией Грацией Ронкароло. Мэтью Портеус считается одним из основателей области редактирования генов и был научным основателем CRISPR Therapeutics AG. Портеус был первым, кто продемонстрировал, что сконструированная нуклеаза может быть использована для исправления генов с помощью точного механизма восстановления клеточной ДНК.

Разработки компании. Ведущая разработка компании GPH101 представляет собой подход с возможностью прямого исправления мутации, вызывающей серповидно-клеточную анемию. Таргетная генетическая терапия предназначена для эффективной и точной коррекции вызывающего заболевание гена с одновременным устранением серповидного гемоглобина и восстановлением нормальной экспрессии гемоглобина у взрослых. На уровне ДНК, по мнению компании, это первый подход в отрасли, который стремится преобразовать генотип SCD (два гена с серповидными мутациями, HbSS) в нормальный генотип (по крайней мере, один нормальный ген бета-глобина). Компания получила разрешение на использование нового исследуемого препарата и намерена начать клинические испытания фазы 1⁄2 во второй половине 2021 года.

Апсайд в 32% с учетом вероятности коммерциализации. По нашему мнению, с учетом вероятности коммерциализации на текущей фазе и возможных рисков на различных стадиях разработки стоимость компании составляет $1,220 млрд, что на 32% выше верхней оценки капитализации на IPO в $926 млн. Наша целевая цена, таким образом, составила $22,4 за акцию.

• Предположение по выручке: начало продаж с 2029 года. Мы ожидаем, что полная коммерциализация продукта GPH101 может начаться к 2027 году с учетом текущей фазы клинических исследований.
  

• Прогнозирование операционной маржи на основе уже зрелых компаний. Для прогноза маржи мы исходили из весьма медленного выхода в прибыльность и затем использовали данные уже зрелых компаний, которые имеют положительную маржу, для прогноза маржи в зрелом возрасте. Мы заложили маржу в 15%, что нам кажется вполне достижимым результатом, учитывая новый подход компании к разработке лекарств.

• WACC в 5,1%. При коэффициенте бета 0,97, безрисковой ставке 1,485% и премии за риск инвестирования в акции в 4,10% затраты на капитал равны 5,4%.

• Наша оценка компании достигает $1,220 млрд. Так как компания находится на переходной стадии с фазы доклинических испытаний на фазу 1/2 клинических испытаний, есть вероятность неодобрения препаратов, мы используем «вероятность выживания». Поскольку компания находится в переходной стадии фаз исследований, риск неудачи составляет 87%. С каждой последующей фазой риск неудачи будет уменьшаться, а стоимость компании – увеличиваться. По нашему мнению, с учетом всех рисков стоимость компании составляет $1,220 млрд, что на 32% выше верхней оценки капитализации на IPO в $926 млн. Наша целевая цена, таким образом, составила $22,4 за акцию.

• Компания еще не получала доходы от своих продуктов. Продукты компании находятся на стадии разработки, и неизвестно, когда компания получит готовый продукт.

• Одобрение FDA. Любое дальнейшее регулирование может задержать или предотвратить коммерциализацию некоторых или всех продуктов Graphite Bio.

• Дополнительный капитал. После проведения IPO в будущем компания может столкнуться с проблемой наличности на балансе для дальнейшего развития продукта, и, возможно, ей потребуется дополнительный капитал. Если компания не сможет привлечь дополнительный капитал, это способно привести к отсрочке или ликвидации программ разработок.