Passage включит форсаж

Заявку на IPO подала Passage BIO — компания-разработчик генетической терапии для лечения редких моногенных заболеваний центральной нервной системы. Первоначальный объем размещения на NASDAQ составляет $125 млн.

О компании. В текущем году Passage планирует начать первое клиническое испытание, еще два запланированы на 2021 год. Продукт PBGM01 от Passage предназначен для пациентов с дет- ским ганглиозидозом, заболеванием, которое вызывает прогрессирующее разрушение нейронов головного и спинного мозга. Компания намерена запросить у FDA разрешение на проведение испытаний на людях в первом полугодии 2020 года, во втором начнется испытание фазы 1/2. Passage проводит совместные исследования с Университетом Пенсильвании. По состоянию на 31 декабря компания привлекла $225,5 млн в виде инвестиций. На ее балансе $158,9 млн. Крупнейшие акционеры Passage – OrbiMed (19,6%), Versant Ventures (14,8%) и Frazier Life Sciences (13,9%).

Потенциальный рынок в $128,9 млрд. По данным Grand View Research, к 2025 году мировой рынок терапии патологий центральной нервной системы достигнет $128,9 млрд. Наибольшая доля этого рынка в 2016 году была у препаратов от психических заболеваний. Ожидается, что статус-кво на этом рынке сохранится благо- даря росту количества разработок для лечения наиболее распро- страненных психических заболеваний. Самым быстрорастущим на рынке терапии центральной нервной системы станет онкологический сегмент. Высокий спрос на эффективное лечение и большое количество препаратов на поздних этапах клинических испытаний являются факторами, которые будут способствовать развитию данной индустрии.

Passage BIO специализируется на разработке препаратов от редких моногенных заболеваний центральной нервной системы. Первым лекарством, получившим в 2018 году одобрение от FDA для коммерческого использования, стал препарат Luxturna для лечения потери зрения. После разработчик был приобретен за $4,3 млрд.

В текущем году Passage планирует начать свое первое клиническое испытание, еще два запланированы на 2021 год. Продукт PBGM01 от Passage предназначен для пациентов с детским ганглиозидозом. Компания намерена запросить у FDA разрешение на проведение испытаний на людях в первом полугодии текущего года, во втором начнется испытание фазы 1/2. Passage проводит совместные исследования с Университетом Пенсильвании.

На 31 декабря компания привлекла $225,5 млн в виде инвестиций. На ее балансе $158,9 млн. Крупнейшие акционеры Passage – OrbiMed (19,6%), Versant Ventures (14,8%) и Frazier Life Sciences (13,9%).

Разработки компании. На текущий момент компания развивает шесть программ, три находятся на стадии отбора кандидатов.

PBGM01 для лечения GM1 — запатентованный капсид (внешняя обо- лочка вируса, состоящая из белков) AAVhu68, который доставляется в мозг и периферические ткани функционального гена GLB1 (бета-галак- тозидазу) для лечения нарушения метаболизма и накопления субстратов в нервных клетках центральной и периферической нервной системы. В настоящее время не существует одобренных методик лечения GM1. Ком- пания уже добилась значимых результатов и планирует провести клини- ческие испытания во втором полугодии 2020 года.

PBFT02 для лечения FTD-GRN – это капсид AAV1 для доставки в мозг функционального гранулина (GRN), гена, кодирующего програнулин, для лечения лобно-височной дегенерации, вызванной дефицитом програну- лина (FTD-GRN). В настоящее время не существует одобренных мето- дик лечения лобно-височной дегенерации. Клинические испытания этой программы запланированы на первую половину 2021 года.

PBKR03 для лечения болезни Краббе В данном препарате использу- ется запатентованный капсид AAVhu68, который доставляется в мозг и периферические ткани функционального гена GALC. Болезнь Краббе проявляется выраженным нарушением функционирования нервной си- стемы. В настоящее время нет одобренной методики лечения данной патологии. Клинические испытания PBKR03 должны пройти в первой по- ловине 2021 года.

Три программы Passage находятся на стадии отбора кандидатов.

• PBML04 предназначена для лечения метахроматической лей- кодистрофии — наследственного нарушения обмена веществ, вызывающего прогрессирующий паралич, слабоумие и леталь- ный исход у пациентов в возрасте 10 лет.
• PBML05 направлена на терапию бокового амиотрофического склероза — одного из самых распространенных заболеваний мотонейронов.
• PBCM06 создана для лечения болезни Шарко-Мари-Тута, наследственной патологии, приводящей к атрофии мышц голени.

Компания еще не получала доход от своих продуктов. Методики и препараты Passage BIO находятся на стадии разработки, точные сроки завершения исследований неизвестны.

Одобрение FDA. FDA и другие регулирующие органы США как на феде- ральном уровне, так и на уровне штатов, а также правительства ино- странных государств выразили заинтересованность в регулировании биотехнологической отрасли в части генной терапии и генетического те- стирования. Ужесточение контроля грозит задержать или отменить ком- мерциализацию продуктов Passage BIO.

Найм сотрудников. Если компания не сможет расширять штат сотрудников, это может затормозить разработку препаратов для дальнейшей коммерциализации.