BioMarin Pharmaceuticals (NASD: BMRN) – американская биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой и производством лекарств от редких заболеваний. Основной технологией компании является терапия по замене энзимов (Enzyme Replacement Therapy), которую компания использует для лечения MPS 1, MPS 4A и MPS 6 форм мукополисахаридоза (MPS), заболевания вызванного мутацией в гене, вызывающим недостаток выработки ферментов для расщепления сахара, что увеличивает вероятность дефектов в развитии и смерти. Также компания производит лекарства для лечения фенилкетонурии (неспособность расщепления аминокислоты фенилаланин) и болезни Баттона (CLN2). В разработке находятся препараты ValRox для лечения гемофилии типа А (повышенная кровоточивость) и Voxzogo (vosoritide) для лечения ахондроплазии (карликовость).